Vertex在III期临床试验中验证CF三联疗法

2022-01-24 01:33:39 来源:

在两项III期研究者中的，Vertex Pharmaceuticals将开始验证VX-445，tezacaftor和ivacaftor的组合成作为囊性肾病（CF）病症的潜在治疗法拟议。第一项试验将对大约360名CF病症的联合疗法开展评估，他们拥有F508del基因型单复制和一个极小功能基因型，用以拥护在旧金山草拟抗病毒申请人（NDA）。第二个将还包括大约100名忧郁症F508del基因型两个复制的病症，这是该疟疾最罕见的表型形式，并且也被内部设计用于拥护在旧金山草拟该子集的申请人，Vertex说。第二阶段的原始数据显示，当VX-445被给以有两个F508del基因型且已经接受tezacaftor和ivacaftor的CF病症时，ppFEV1(倍数预测强迫呼气量在一秒内)从基线到第顶上的治疗法程度提高了11个百分点。在II期研究者中的，该公司反驳，VX-445原于疗法通常很强极好的耐受性，且大多数不良事件的严重影响以往轻微至中的度。"对VX-445开展关键的开发设计，21世纪我们朝着推进两种不同的；也三重联合拟议的目标迈进了重要的一步，使我们并能将比较好的拟议带给CF的人，"常务董事主管执行官斯特林·莱登(Jeffrey Leiden)说。"我们认识到很多CF病症正在等待他们疟疾根本原因的首次治疗法，我很高兴我们并能将VX-659和VX-445推进到这两项研究者中的。"该公司还公布了一项每日一次的增效剂VX-561的安全性和必要性结果，该用药作为三重联合拟议的一部分与；也矫正器（VX-659或VX-445）和tezacaftor作用于很强一个F508del基因型和一个极小功能基因型的人。在这些研究者中的，对于VX-659和VX-445原于疗法，观察到ppFEV1从基线到治疗法第顶上的千分之和绝对值分别为12.2%和11.7%。每日一次的原于疗法通常很强极好的耐受性，且大多数不良事件的严重影响以往为轻至中的度。Vertex反驳，它打算为VX-561必要性开展剂量测定，以拥护未来每日一次原于疗法的潜在后期开发设计。原文出处：http：//www.pharmatimes.com/news/vertex_to_test_cf_triple_combo_therapy_in_phase_iii_trials_1233503此文系梅斯医学（MedSci)原创整理校对，转载需批准后！