Sci Adv ：RISPR基因编辑在活体动物上成功治疗帕金森氏症，且永久有效

随着科技进步和外科拓展，许多从前让人们束手无策的哮喘如今都逐一被缓解，甚至彻底救活。然而，白血病——作为“众病之王”，却仿佛一道无法攻克的天堑，至今仍未完全被人类所战胜。

从基本上的白血病病患工具，如皮肤癌和抗生素，再到如今新兴的病患工具——基因表述口服、溶瘤病原体以及免疫病患，科学的进步为病变造成了最初渴望，但遗憾的是，这些工具并不能彻底解决白血病这一疑难。

因此，这也迫使人类大大研发新增、更很高效的白血病病患工具！

2020年11年初18日，伊朗特拉维夫大学的研究成果人员在 Science 子刊 Science Advances 华尔街日报上刊登题为：CRISPR-Cas9 genome editing using targeted lipid nanoparticles for cancer therapy 的研究成果博士论文。

这项研究成果为当今世界首例断定CRISPR/Cas9管理系统可以有效性病患切片两栖动物转移性白血病的研究成果。

研究成果人员研发了一种最初基于糖类单晶颗粒（LNP）的CIRSPR派送管理系统——CRISPR-LNP，并在两种洪水泛滥性和不可救活的白血病多种类型——外膜前列腺癌和丙型肝炎中表现成较佳的治果。

CRISPR新科技的短时间内拓展即将潜移默化地偏离着生物科学研究成果课题乃至人类当今世界。迄今为止，CRISPR新科技不太可能广泛应使用突变主笔、突变病患、碱基聚焦及碱基检测等课题。

2020年10年初7日，两位在CRISPR突变主笔课题做成杰成贡献的科学家——Emmanuelle Charpentier和Jennifer A. Doudna更是被授予了2020年诺贝尔化学奖。

近年来，水分子基因表述口服和免疫病患等的应运而生相当大地优化了白血病质子化，降低了口服致癌性和不想质子化。然而，大多数多种类型白血病的很高复发率和耐药性的拓展随之而来我们大大研发最初病患方式。

值得注意的是，CRISPR-Cas9突变主笔新科技从分析工具上可以永久严重破坏适应环境突变，从而消除基本上白血病疗法的重复口服放宽，提很高治果。

但遗憾的是，CRISPR-Cas9新科技使用白血病病患直至受到细胞会主笔效率低和现有派送管理系统潜在致癌性的阻碍。

在这项研究成果中，研究成果制作组路透社了使用病患性突变组主笔的基因表述非病原体糖类单晶颗粒（LNP）派送管理系统的研发，并在外膜前列腺癌和丙型肝炎这两种洪水泛滥性和不可救活的白血病模型中对其顺利完成了评估。

CRISPR-LNP的设计与重构

该研究成果得通讯创作者Dan Peer讲师说明，这是当今世界上第一个表明CRISPR突变组主笔管理系统可以在切片两栖动物身上有效性病患白血病的研究成果，很难强调的是，这不是抗生素，没有副作用，并且用这种工具病患的肿瘤细胞会将活着不会再热衷于痛快。Cas9的水分子剪刀切断肿瘤细胞会的DNA，从而去除它，永久制止肿瘤细胞会克隆。

为了确切这项新科技在病患白血病上的可行性，Dan Peer 讲师及其研究成果制作组为了让了两种最有可能的白血病——外膜前列腺癌和转移性丙型肝炎。

外膜前列腺癌是一种洪水泛滥性最强的心脏病，诊断后短期内寿命长为15个年初，5年适应环境率仅为3%。研究成果人员表明，仅用CRISPR-LNP顺利完成一次激活口服病患，就可以使患有外膜前列腺癌的动物模型的平均寿命长增加一倍，诱导落叶50%，提很高适应环境率30%！

CRISPR-LNP对动物模型激活的外膜前列腺癌有较佳的治果

与此同时，丙型肝炎是未婚哮喘死亡的举足轻重缘故，也是未婚生殖管理系统中最有可能的白血病。大多数病变确诊时已是丙型肝炎晚期，此时肿瘤细胞会不太可能诱发到四肢。尽管近年来夺得了成果，但也仅有三分之一的病变能活原地。

为了病患诱发性丙型肝炎，CRISPR-LNP也被研究成果制作组设计使用血清基因表述派送，腹膜口服EGFR基因表述的CRISPR-LNP可为了让性摄取到播散性子宫，人体内可顺利完成很高达80%的突变主笔，诱导落叶，并提很高动物模型80%的总适应环境率！

血清基因表述派送的CRISPR-LNP设计分析工具图

CRISPR突变主笔新科技，很难辨别和偏离几乎任何突变图片，不太可能彻底偏离了我们以个性化的方式严重破坏、修复甚至去除突变的能力，尽管CRISPR在研究成果中得到了广泛应用，但针灸应用仍处于起步阶段，因为很难一个有效性的传达管理系统来安全、准确地将CRISPR传达到靶细胞会。

而该研究成果中研发的CRISPR-LNP派送管理系统，可以很高效基因表述适应环境突变，这是一种新颖疗法，使用病患迄今为止一些尚无有效性疗法的恶性。

除此以外，将CRISPR突变主笔新科技应使用白血病病患，并非Dan Peer制作组的“一家之言”，例如2020年3年初9日，武汉大学程巳雪制作组就在国际性广为人知Journal Advanced Materials 华尔街日报（IF=25.809）刊登了题为：Aptamer/Peptide-Functionalized Genome-Editing System for Effective Immune Restoration through Reversal of PD-L1-Mediated Cancer Immunosuppression 的研究成果博士论文。

该研究成果研发了一种基于天然聚合物的突变病患派送管理系统，很难将CRISPR-Cas9突变主笔真核细胞会特异性派送至细胞会核，进而敲除β-catenin，下调细胞会上PD-L1表述，逆转PD-L1内皮细胞会的免疫逃逸，减慢T细胞会对的有可能性！

总而言之，本研究成果基于CRISPR突变主笔新科技和糖类单晶颗粒（LNP）研发的联合管理系统——CRISPR-LNP在病患外膜前列腺癌和转移性丙型肝炎动物模型模型上展现前所未见的潜质。更举足轻重的是，这项新科技具有广袤的应用前途，它将为病患其他多种类型的白血病、少见的遗传哮喘和慢性病原体哮喘（如AIDS）开辟了无数最初可能性。

据报，Dan Peer讲师制作组现在研发计划继续对血液类白血病以及韦氏肌萎缩症等遗传哮喘顺利完成相关试验，Dan Peer讲师说明，这种新颖疗法可能还很难几周才能使用人类，但对此持乐观态度。正如12早先，当我们第一次说道基于mRNA的病患时，人们还以为这是科幻小说。

原始成处：

Daniel Rosenblum, Anna Gutkin, Ranit Kedmi,et al.CRISPR-Cas9 genome editing using targeted lipid nanoparticles for cancer therapy.Sci Adv. 2020 Nov 18;6(47):eabc9450. doi: 10.1126/sciadv.abc9450. Print 2020 Nov.