大规模的基因表示第三组研究正在短时间揭示在特定蛋白各种类型当中那时候表示与骨骼肌自觉病症具体的性状。理解和化疗这些病症的方式将必需载体和操纵特定骨骼肌元亚型的方式。因此，在非生命灵长类类动物和生命当中接触这些这群人已来得至关重要。重第三组腺具体病原（rAAVs）是在骨骼肌系统对当中展开性状发送到的正因如此方式，对特定的骨骼肌元社会性没有内在的同样性。系统对的增强子发现并未通过容许以单蛋白亮度展开基因表示第三组和表征病毒学研究的新技术的月所工业发展而想得到加快。但对于增强子同样的搜索空间内仍然很大。为了集当中我们的增强子同样，所作同样专门研究Scn1a的调控势头，Scn1a是在有所不同骨骼肌元社会性当中表示的性状，其破坏与致使的痉挛病具体。结合用做易位易位丝氨酸生命基因第三组计划（scATAC-seq）信息的单蛋白校准与一环特有种的碱基保守性为基础，所作在该性状周边地区提名了十个候选调控碱基。所作未确定了三种增强子，共同载体表示Scn1a的骨骼肌元社会性的广度。其当中，一种特定的较短调控碱基并不必需将病原表示受限为表示PV的骨骼肌节当两边骨骼肌元（PV cIN）。
方式：四名实验者（两名成年人/两名女性，年龄22-57岁）接受了一项外科手术，切除了大脑第三组织第三组织（小脑和海燕体）以化疗耐药痉挛。在所有的发病当中，每个参与者都曾接受过一次初步的手术，放在硬膜下和/或深度电极展开脑干追踪，以未确定痉挛发作的右方。从海燕和小脑取300μm烟熏，在海燕烟熏当中，病原的载体是基底膜亚区。在疫苗病原后7～14d对培养的人烟熏展开电生理日志。将培养的人烟熏转移到日志室。对固有膜和放电特点展开统计分析。果蝇分别保持在17.8–26.1℃和30–70%的宏观周边体温和湿度各地区。这些变量被密切关系追踪和高度集中在啮齿类动物聚居室。从柏克莱加州大学（MIT）的社会性当中赢取了一只雌性都是狨猴（6岁大约）。成年（2岁）雄性羚羊（macacamulatta）来自加州大学怀特分校的加州国家灵长类类动物研究当中心。在小鼠脑第三组织烟熏器（Zivic Instruments）上展开冠状烟熏，并在冰冷的人工脑第三组织脊髓盐酸（ACSF）当中解剖V1骨骼肌节。经过执行后，采用采用Nova-Seq S2 100气化试剂盒（Illumina）展开生命基因第三组计划。
结果：在较短时间或病理工业发展意味着（都有Dret遗传性）检查电阻器明朗的早期动态的主要阻碍是，在不采用转性状类动物的意味着没有进入特定的蛋白各种类型。即使选用繁杂的遗传策略，中年的PV cIN也没法带入贝克曼。考虑到它们的丰度（它们都有所有-HTcIN的40％）并且显现出得相比较晚。更加广泛地说，在本研究当中未确定的增强子备有了具备相同临床意义的骨骼肌元社会性的会见捷径。最引人注意的是，这些增强剂可以通过性状疗法或调节骨骼肌元活性而潜在地用做减轻Dret遗传性的衰弱症状。所作证明了连续性和全身药剂可用做有效的病原发送到到大脑第三组织。通过连续性药剂，则会强化局灶性痉挛，PFC功能阻碍或海燕失忆阻碍。相比之下，结构性引入病原可用做必需年底偏袒的意味着，例如，纠正普遍性痉挛发作或自觉阻碍和骨骼肌退行性病症。所作的研究声称，对调控锕系元素的严格确认为化疗周边环境当中特定蛋白各种类型的获取备有了路线图。重要的是，证明了我们的增强子同样方式可推广到其他性状。总体而言，我们发现了各别七个针对有所不同骨骼肌元社会性和当中枢骨骼肌系统对周围具备独特特异性的增强剂。即使选用了严格的标准（对尽可能这群人的同样性> 90％），我们的方式仍具备显着的成功率（> 20％）。此外，正如高度保守的碱基所预报的那样，所作检测的增强子集在都有生命在内的所有特有种当中被证明具备同等的同样性和有效性。
Vormstein-Schneider, D., Lin, J.D., Pelkey, K.A. et al. Viral manipulation of functionally distinct interneurons in mice, non-human primates and humans. Nat Neurosci (2020).
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